交易价格： 面议
类型： 非专利
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本项目着眼于制药业最具前景的siRNA药物研发,力图从siRNA给药和药物制剂的环节解决siRNA药物开发中的关键问题。研究计划要点包括开发siRNA稳定性结构修饰的方法和纳米颗粒制剂的配方,建立完善的给药系统。在项目研发过程中,我们创新性的开发出“一步法”RNA分子连接方法,即在RNA脱保护过程中同时完成RNA与小分子的连接反应。新方法减少了RNA分子连接操作流程,降低了RNA分解风险。此方法操作简便,适合高通量合成修饰siRNA,为RNA结构和功能修饰奠定了技术基础。此外,我们以聚羟基脂肪酸酯、聚乙烯亚胺和聚乙二醇为原料合成了聚合物mP3/4HB-g-bPEI,并对其在siRNA运输方面的应用进行了广泛地体外评价。研究结果表明：聚合物能与siRNA有效结合,能实现siRNA的有效释放,并能保护siRNA免被核酸酶降解;聚合物/siRNA复合物不仅能被细胞有效吸收,且具有较高的基因沉默效率和较低的细胞毒性。这类聚合物有可能发展成为疾病治疗中安全有效的siRNA给药系统。在此基础上,我们开展了抗流感siRNA药物的开发。针对流感病毒基因保守区域设计与合成siRNA,在细胞水平筛选出了5条siRNA可有效抑制高致病性病毒株导致的细胞病变。后因工作条件未能满足,如P3实验室的申请一直未能获批,2010年将项目转向抗关节炎siRNA药物研发。我们针对与关节炎密切相关的靶基因设计与合成siRNA,在细胞水平筛选出可有效抑制目标基因与炎症因子表达的两条siRNA （编号为R001/2）。在大鼠关节炎模型中验证了R001和R002两个siRNA药物均能有效抑制目标基因与炎症因子的表达,同时降低了软骨细胞和软骨基质的损伤程度。总的来说,项目除了将抗流感siRNA药物开发变更为抗关节炎siRNA药物开发,其它研究内容基本按计划进行。到目前为止,本项目已发表SCI论文3篇,申请专利4项,其中2项获得授权,培养博士研究生3名和硕士研究生1名。
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