细胞治疗技术是将细胞作为活性药物治疗疾病的新型疗法。目前活细胞药物的适应症局限于血液系统疾病,而这类疾病只占人类所有疾病类型的10%,细胞疗法对90%以上的疾病(如肝病、神经退行性疾病、内分泌系统疾病等)治疗无效。血液系统之外的功能细胞主要是各类上皮细胞,上皮细胞需经历“器官化”过程,形成特定组织器官才能发挥功能。因此,亟需发展新技术促使上皮细胞形成“治疗性器官”来发挥其生物治疗功效。
在人类疾病类型中,肝病患者基数巨大,全球约有7亿人。大部分肝病如肝炎、肝纤维化、肝硬化最终会发展为终末期肝病,肝移植是终末期肝病唯一有效的治疗手段。然而,肝供体严重稀缺,绝大部分患者没有接受治疗的机会。肝细胞治疗理论上能够替代肝移植治疗肝脏疾病。