脊髓小脑型共济失调Ⅲ型/马查多约瑟夫病（SCA3）是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，目前只能缓解部分症状，没有可以治愈的药物。Ataxin-3
核转运是致病的关键因素，也是最早期的病理变化，但目前还没有药物能够阻止核转运。我们前期研究发现，FDA 药物青蒿素甲醚能够抑制 ataxin-3 核转运，因
此，提出青蒿素甲醚通过抑制 ataxin-3 核转运对 SCA3 有保护作用的假设。通过构建 SCA3 细胞模型，采用β-半乳糖苷酶活性检测方法、免疫印迹、微孔过滤收
集、细胞活性检测方法（PrestoBlue）等技术手段，从 ERK 和 P38 抗氧化应激通路，探索青蒿素甲醚对 ataxin-3 核转运、细胞内的聚集体、ataxin-3 蛋白水平、
ataxin-3 引起的细胞凋亡的影响，并阐明其调控 ataxin-3 核转运的分子机制。本研究结果研究表明青蒿素甲醚可能通过影响 ERK 和 P38 抗氧化应激通路而调控
ataxin-3 核转运。本研究旨在揭示青蒿素甲醚对 SCA3 的神经保护作用，丰富旧药新用途，为 SCA3 防治提供新的思路。